L’hémophilie est une maladie hémorragique héréditaire rare et grave qui affecte la capacité du sang à coaguler, ce qui signifie que les personnes atteintes d’hémophilie saignent plus longtemps que la normale. On estime qu’environ 1 personne sur 10 000 est atteinte d’hémophilie, soit environ 450 000 personnes vivant avec l’hémophilie dans le monde.
L’hémophilie est une maladie génétique et est généralement transmise du parent à l’enfant, bien qu’environ un tiers des cas soient causés par une mutation spontanée. Les gènes de l’hémophilie A et B se situent sur le chromosome X, c’est pourquoi l’hémophilie touche principalement les hommes.
Il existe deux types d’hémophilie selon les facteurs de coagulation concernés. Le type le plus courant est l’hémophilie A, lorsque la personne n’a pas assez de facteurs VIII. L’hémophilie B est moins fréquente et représente seulement 15 à 20 % des cas d’hémophilie. Elle concerne les personnes qui n’ont pas suffisamment de facteurs IX.
Dans les cas graves d’hémophilie, un saignement continu peut survenir après un traumatisme mineur ou même en l’absence de blessure (ce que l’on appelle alors saignement spontané). Des complications graves peuvent résulter de saignements dans les articulations, les muscles, le cerveau ou d’autres organes. Cela peut entraîner notamment des douleurs chroniques et une mobilité limitée.
Les traitements sont administrés sous forme d’injections, soit lorsqu’un saignement survient (traitement à la demande), soit régulièrement pour prévenir les saignements.
De nombreuses personnes atteintes d’hémophilie ne sont toujours pas diagnostiquées ou sont traitées de manière inadéquate.
Nos scientifiques explorent des solutions innovantes de traitements à action prolongée et sous-cutanés pour l’hémophilie et les autres troubles hémorragiques rares, afin de réduire le poids que représente actuellement le traitement et d’améliorer les résultats cliniques. Des recherches sont également en cours sur les traitements par voie orale et la thérapie génique.
Nous nous efforçons d’offrir une meilleure qualité de vie aux personnes atteintes d’hémophilie et d’autres troubles hémorragiques rares.
Nous travaillons souvent en partenariat pour découvrir de nouvelles cibles, des composés et technologies innovants qui répondent à des besoins non satisfaits. Nous nous concentrons sur :
- De nouvelles thérapies de prophylaxie dans l’hémophilie
- Des thérapies cellulaires et thérapies géniques
- Des actifs cliniques dans d’autres troubles hématologiques tels que la drépanocytose
Aujourd’hui, notre pipeline a tout le potentiel pour s’assurer que nous sommes en première ligne pour trouver la prochaine génération de médicaments.
